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【央视新闻客户端】
肥厚型心肌病（HCM）作为一种较为小众的心血管疾病，许多人没听说过，但它的危害却不小。疾病导致的劳力性呼吸困难、胸痛、心力衰竭等急慢性并发症，不仅严重影响患者的预后和生活质量，也为其家庭带来了沉重的疾病和经济负担。由于肥厚型心肌病的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低。
?据复旦大学附属华山医院心内科主任医师李剑教授介绍：“肥厚型心肌病主要是由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的以心肌肥厚为特征的心脏病。心肌肌球蛋白异常活跃，肌球蛋白和肌动蛋白形成过量横桥，导致心肌收缩过度，舒张受限。?临床上发现，如果出现了梗阻性肥厚型心肌病，又合并恶性心律失常，如果没能正确诊断和及时治疗，患者的远期生存率低，易猝死。因此，如果出现相关症状，建议尽早就医，及早干预。”
?根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病又可以分为梗阻性和非梗阻性两大类。与非梗阻性肥厚型心肌病相比，梗阻的存在会加重对心功能的损害，梗阻性肥厚型心肌病患者的生存率更低。
?肥厚型心肌病患者的左心室流出道梗阻可以是动态的，如同隐藏的“暗流”，在静息状态下可能不明显，但在运动或应激状态下会显著加重。激发试验通过模拟这些应激条件，可以揭示静息状态下未能发现的梗阻。
?“临床实践中，心脏超声结合激发试验是评估左心室流出道梗阻的主要检查手段。在安静或者激发状态下，患者左心室流出道与主动脉峰值压差≥30?mmHg时，可以认为患者存在左心室流出道梗阻，即为梗阻性肥厚型心肌病。”
就大众关心的治疗方法，李剑教授表示，对于梗阻性HCM患者，治疗手段主要包括药物治疗和侵入性治疗（室间隔减容术）两大类。但HCM的病理生理机制复杂，可选药物不多，并不针对肥厚型心肌病的机制，很难满足患者个体化治疗需求。此外，侵入性治疗对实施手术操作的医生和治疗机构均有较高要求，且存在并发症风险，患者接受度较低。
“无论是外科治疗，还是内科的介入治疗，最终患者的获益主要是改善症状。而对肥厚型心肌病本身的治疗，不管从外科还是内科治疗的角度，长期以来都缺乏一个非常好的手段。”创新药的?/span>
